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Quanto custa a vida ou US $ 2,1 milhões por injeção: uma maravilhosa terapia genética

Em uma noite de domingo, por acaso, embora não, provavelmente porque às vezes assisto aos comunicados de imprensa de Artemy Lebedev, os algoritmos do YouTube me recomendaram outro link comercial de Artemy Lebedev para o design . No início, Artemy, como sempre, anunciou que metade dos recursos arrecadados e arrecadados em 3,5 horas, pouco menos de 300 mil rublos, serão destinados à caridade. E essa caridade ajudará Adrian:
Hoje, coletamos o medicamento mais caro do mundo para Andrian com diagnóstico de atrofia muscular espinhal - taplink.cc/andrian_smaylik


É simplesmente surpreendente que esses valores tenham que ser alocados para tratamento e que várias centenas de milhares de euros na reserva de emergência não sejam mais “dinheiro” e não garantam o acesso a um procedimento específico. Qual o motivo desse custo de uma dose e por que esses preços geralmente são possíveis no mundo moderno? Quando, para tratar UM paciente, é necessário gastar fundos suficientes para salvar as vidas de mais de cem ou mesmo milhares de outros pacientes com diagnósticos mais baratos. E quem, infelizmente, às vezes também é forçado a levantar fundos ou morrer por causa da incapacidade de fornecer tratamento. Como uma dose de um medicamento pode ser comparável ao custo de um data center de nível IV?

O fato é que o desenvolvimento de medicamentos inovadores é um procedimento muito caro e pode levar décadas, enquanto apenas 14% dos medicamentos, segundo as estatísticas, recebem aprovação final, e não em todos os países. Portanto, o preço aqui não é apenas a sede dos farmacêuticos, mas também uma necessidade que permite recuperar custos e seguir os interesses dos investidores.

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara que afeta a cada 8.000 recém-nascidos de acordo com as estatísticas. Mas não é tão raro, se você imaginar que 125.000 casos ocorrem por bilhão de recém-nascidos. Pessoas com a forma mais grave de AME têm dificuldade em comer, beber (dificuldade em engolir), levantar a cabeça ou respirar. Eles sofrem de infecções respiratórias frequentes e geralmente morrem antes dos dois anos de idade. Aqueles com uma AME "moderada" podem sobreviver até a adolescência ou no início da idade adulta, mas nunca adquirem a capacidade de permanecer em pé.

Até recentemente, a doença não era tratável, desde 2016 o Spinraza recebeu aprovação, que foi usada para interromper a doença e, é claro, o acesso a esse tratamento era e é limitado, já que seu custo variou de 625.000 a 750.000 dólares nos primeiros ano e, em seguida, US $ 375.000 anualmente por toda a vida. Tudo mudou quando a Novartis lançou o Zolgensma. Agora, no caso da SMA do tipo 1, apenas uma injeção é necessária antes dos 2 anos de idade, o que em quase todos os casos termina com uma recuperação completa. O único aspecto negativo é o preço de US $ 2.125.000, o que torna o medicamento praticamente inacessível a muitos pacientes necessitados e desafia os programas de suporte médico em muitos países. No entanto, no recálculo, o tratamento com um novo medicamento é mais barato que outros que precisam ser tomados anualmente por toda a vida.

Existem muitas discussões escandalosas sobre o tema custo na Internet em inglês. Alguém argumenta que o custo do novo medicamento é muito exagerado e pode muito bem ser menor, variando entre 300 e 900 mil dólares. Outros dizem que bilhões de dólares foram investidos no desenvolvimento da droga, ou seja, 2,6 bilhões e em 10 anos. Também é importante notar que a Novartis não desenvolveu este medicamento, mas adquiriu o AveXis por US $ 8,2 bilhões, razão pela qual um pequeno número de pacientes não permite oferecer tratamento a um custo menor.

Por sua vez, a Novartis, para tornar o tratamento mais acessível, organizou uma loteria para pacientes de países onde o medicamento ainda não foi aprovado e prometeu distribuir gratuitamente até 100 doses anualmente. No entanto, os defensores dos pacientes estão preocupados com o fato de a loteria não se destinar a quem precisa de tratamento em primeiro lugar. Embora, provavelmente, eles simplesmente tenham esquecido que a taxa de natalidade em todo o mundo é superior a 130 milhões por ano, o que significa que, segundo as estatísticas, cerca de 16.250 pacientes devem ser formados por ano, com apenas 2 anos para receber o tratamento necessário e totalmente. vida plena.

Ao mesmo tempo, os críticos previram baixos retornos, uma vez que o tratamento é catastroficamente caro. No entanto, a Novartis superou as expectativas em 60% e faturou mais de 160 milhões de dólares em apenas um quarto. No entanto, espera-se que o próximo medicamento para o tratamento da AME fique mais barato, nem sempre os medicamentos podem ser caros, pois há concorrência. Ao mesmo tempo, o CEO Novartis propôs a introdução de um modelo de pagamento no qual pacientes e companhias de seguros pagam o preço total somente se o medicamento funcionar. Um estudo de 2016 do MIT e do Dana-Farber Cancer Institute sugeriu o financiamento de medicamentos caros com base em hipotecas, o que permitiria que os pacientes pagassem por tipos essenciais de tratamento por longos períodos de tempo e somente se trabalharem.

Os altos preços desses medicamentos garantem que os pesquisadores médicos tenham o capital necessário para financiar suas pesquisas, o que cria medicamentos maravilhosos como o Zolgensma. As limitações desses preços pelos órgãos reguladores realmente parariam a inovação médica - e impediriam o desenvolvimento do futuro Zolgensma.

Infelizmente, qualquer progresso tem efeitos colaterais e, infelizmente, muitos pacientes em todo o mundo não recebem o tratamento de que precisam. Tendo estudado o problema, vi que existem dezenas de pessoas apenas na Federação Russa, e é muito triste ver quando o prazo é de 2 meses e dos 160 milhões de rublos necessários para o tratamento, apenas 6 ou 60 são coletados, na melhor das hipóteses. que o desenvolvimento da infraestrutura de TI poderá reduzir o custo da pesquisa e tornar o tratamento mais acessível em países onde o apoio estatal não é particularmente esperado. Enquanto isso, nós, o provedor de hospedagem ua-hosting.company, aproveitando esta oportunidade, queremos chamar novamente a atenção da comunidade de TI para esse problema e desejar a todos boa saúde e ausência de tais problemas.

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