Get best of the week

Berapa nyawa atau $ 2,1 juta per injeksi: terapi gen yang luar biasa

Pada hari Minggu malam, secara tidak sengaja, meskipun tidak, mungkin karena fakta bahwa saya kadang-kadang melihat rilis berita dari Artemy Lebedev, algoritma Youtube merekomendasikan kepada saya tautan bisnis lain oleh Artemy Lebedev untuk desain . Pada awalnya, Artemy, seperti biasa, mengumumkan bahwa setengah dari dana yang dihimpun, dan dikumpulkan dalam 3,5 jam sedikit kurang dari 300 ribu rubel, akan disumbangkan untuk amal. Dan badan amal ini akan membantu Adrian:
Hari ini, kami mengumpulkan obat paling mahal di dunia untuk Andrian dengan diagnosis atrofi otot tulang belakang - taplink.cc/andrian_smaylik


Sungguh menakjubkan bahwa jumlah tersebut harus dialokasikan untuk perawatan, dan bahwa beberapa ratus ribu euro di cadangan darurat tidak lagi "uang" dan tidak menjamin akses ke prosedur tertentu. Apa alasan untuk biaya satu dosis dan mengapa harga seperti itu umumnya mungkin di dunia modern? Ketika, untuk mengobati SATU pasien, perlu untuk menghabiskan dana yang cukup untuk menyelamatkan nyawa lebih dari seratus atau bahkan ribuan pasien lain dengan diagnosis yang lebih murah. Dan yang, sayangnya, kadang-kadang juga dipaksa untuk mengumpulkan dana atau mati karena ketidakmampuan untuk memberikan perawatan. Bagaimana takaran obat sebanding dengan biaya pusat data Tier IV?

Faktanya adalah bahwa pengembangan obat "terobosan" adalah prosedur yang sangat mahal dan dapat memakan waktu puluhan tahun, sementara hanya 14% obat menurut statistik menerima persetujuan akhir, dan tidak di semua negara. Jadi harga di sini bukan hanya kehausan bagi apoteker untuk menghasilkan, tetapi juga kebutuhan yang memungkinkan Anda untuk menutup biaya dan mengikuti minat investor.

Atrofi otot tulang belakang adalah penyakit genetik langka yang menyerang setiap 8.000 bayi baru lahir menurut statistik. Tetapi tidak jarang, jika Anda membayangkan bahwa 125.000 kasus terjadi per miliar bayi baru lahir. Orang dengan bentuk SMA paling parah mengalami kesulitan makan, minum (kesulitan menelan), mengangkat kepala, atau bernapas. Mereka sering menderita infeksi saluran pernapasan dan biasanya meninggal sebelum usia dua tahun. Mereka yang memiliki SMA "moderat" dapat bertahan hidup hingga remaja atau dewasa awal, tetapi tidak pernah mendapatkan kemampuan untuk berdiri.

Sampai baru-baru ini, penyakit itu tidak dapat diobati, sejak 2016 Spinraza menerima persetujuan, yang digunakan untuk menghentikan penyakit dan, tentu saja, akses ke pengobatan tersebut terbatas, karena biayanya berkisar antara 625.000 hingga 750.000 dolar AS pada awalnya. tahun dan kemudian $ 375.000 per tahun seumur hidup. Semuanya berubah ketika Novartis merilis Zolgensma. Sekarang, dalam kasus SMA tipe 1, hanya satu suntikan diperlukan sebelum usia 2 tahun, yang dalam hampir semua kasus berakhir dengan pemulihan total. Satu-satunya negatif adalah harga $ 2.125.000, yang membuat obat tersebut hampir tidak dapat diakses oleh banyak pasien yang membutuhkan dan menantang program dukungan medis di banyak negara. Namun, dalam perhitungan ulang, pengobatan dengan obat baru lebih murah daripada obat lain yang perlu dikonsumsi seumur hidup setiap tahun.

Ada banyak diskusi memalukan tentang topik biaya di Internet berbahasa Inggris. Seseorang berpendapat bahwa biaya obat baru sangat berlebihan dan mungkin lebih rendah dan berkisar 300 hingga 900 ribu dolar AS. Yang lain mengatakan bahwa miliaran dolar diinvestasikan dalam pengembangan obat, yaitu 2,6 miliar dan lebih dari 10 tahun. Perlu juga dicatat bahwa Novartis tidak mengembangkan obat ini, tetapi membeli AveXis sebesar $ 8,2 miliar, itulah sebabnya sejumlah kecil pasien tidak mengizinkan menawarkan pengobatan dengan biaya lebih rendah.

Pada gilirannya, Novartis, untuk membuat pengobatan lebih mudah diakses, mengatur lotre untuk pasien dari negara-negara di mana obat ini masih belum disetujui dan berjanji untuk mendistribusikan hingga 100 dosis gratis setiap tahun. Meskipun demikian, pendukung pasien khawatir bahwa lotere tidak ditujukan untuk mereka yang membutuhkan perawatan. Meskipun, mungkin, mereka hanya lupa bahwa tingkat kelahiran di seluruh dunia adalah lebih dari 130 juta per tahun, yang berarti bahwa menurut statistik, sekitar 16.250 pasien harus dibentuk per tahun yang hanya memiliki 2 tahun untuk menerima perawatan yang diperlukan dan sepenuhnya hidup penuh.

Pada saat yang sama, kritikus memperkirakan pengembalian yang rendah, karena perawatan sangat mahal. Namun demikian, Novartis melampaui harapan sebesar 60% dan menghasilkan lebih dari 160 juta dolar AS hanya dalam seperempat. Namun demikian, diharapkan obat selanjutnya untuk perawatan SMA akan menjadi lebih murah, obat tidak selalu mahal, karena ada persaingan. Pada saat yang sama, CEO Novartis mengusulkan memperkenalkan model pembayaran di mana pasien dan perusahaan asuransi membayar harga penuh hanya jika obat itu bekerja. Sebuah studi tahun 2016 oleh MIT dan Dana-Farber Cancer Institute menyarankan pembiayaan obat mahal berdasarkan hipotek, yang akan memungkinkan pasien untuk membayar jenis perawatan penting untuk jangka waktu yang lama dan hanya jika mereka bekerja.

Tingginya harga obat-obatan tersebut memastikan bahwa para peneliti medis memiliki modal yang mereka butuhkan untuk mendanai penelitian mereka, yang menciptakan obat-obatan yang sangat bagus seperti Zolgensma. Keterbatasan harga ini oleh regulator sebenarnya akan menghentikan inovasi medis - dan mencegah perkembangan Zolgensma di masa depan.

Sayangnya, setiap kemajuan memiliki efek samping, dan sayangnya, banyak pasien di seluruh dunia tidak menerima perawatan yang mereka butuhkan. Setelah mempelajari masalahnya, saya melihat bahwa ada belasan orang di dana "penggalangan dana" di Federasi Rusia saja, dan sangat menyedihkan melihat batas waktu 2 bulan, dan dari 160 juta rubel yang diperlukan untuk perawatan, hanya 6 atau 60 yang dikumpulkan paling baik. Saya harap bahwa pengembangan infrastruktur TI akan dapat mengurangi biaya penelitian dan membuat perawatan lebih terjangkau di negara-negara di mana dukungan negara tidak terlalu diharapkan. Sementara itu, kami, penyedia hosting ua-hosting.company, mengambil kesempatan ini, kami ingin sekali lagi menarik perhatian komunitas TI terhadap masalah ini dan berharap semua orang sehat dan tidak ada masalah seperti itu.

More articles:


All Articles