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Combien coûte la vie ou 2,1 millions de dollars par injection: une merveilleuse thérapie génique

Un dimanche soir, par accident, bien que non, probablement en raison du fait que je regarde parfois les communiqués de presse d'Artemy Lebedev, les algorithmes Youtube m'ont recommandé un autre lien commercial par Artemy Lebedev pour le design . Au début, Artemy, comme toujours, a annoncé que la moitié des fonds collectés et collectés en 3,5 heures un peu moins de 300 000 roubles iront à la charité. Et cette charité aidera Adrian:
Aujourd'hui, nous collectons le médicament le plus cher au monde pour Andrian avec un diagnostic d'atrophie musculaire spinale - taplink.cc/andrian_smaylik


Il est tout simplement étonnant que de tels montants doivent être alloués au traitement, et que plusieurs centaines de milliers d'euros dans la réserve d'urgence ne soient plus de «l'argent» et ne garantissent pas l'accès à une procédure particulière. Quelle est la raison d'un tel coût d'une dose et pourquoi de tels prix sont-ils généralement possibles dans le monde moderne? Lorsque, pour traiter UN patient, il est nécessaire de dépenser des fonds suffisants pour sauver la vie de pas cent, voire des milliers d'autres patients avec des diagnostics moins chers. Et qui, hélas, sont aussi parfois contraints de lever des fonds ou de mourir en raison de leur incapacité à fournir un traitement. Comment une dose d'un médicament peut-elle être comparable au coût d'un centre de données de niveau IV?

Le fait est que le développement de médicaments «révolutionnaires» est une procédure très coûteuse et peut prendre des décennies, alors que seulement 14% des médicaments selon les statistiques reçoivent l'approbation finale, et pas dans tous les pays. Donc, le prix ici n'est pas seulement la soif de gagner des pharmaciens, mais aussi un besoin qui vous permet de récupérer les coûts et de suivre les intérêts des investisseurs.

L'atrophie musculaire spinale est une maladie génétique rare qui affecte tous les 8 000 nouveau-nés selon les statistiques. Mais ce n'est pas si rare, si vous imaginez que 125 000 cas se produisent par milliard de nouveau-nés. Les personnes atteintes de la forme la plus grave de SMA ont de la difficulté à manger, à boire (difficulté à avaler), à lever la tête ou à respirer. Ils souffrent d'infections respiratoires fréquentes et meurent généralement avant l'âge de deux ans. Ceux avec un SMA «modéré» peuvent survivre à l'adolescence ou au début de l'âge adulte, mais ne peuvent jamais se tenir debout.

Jusqu'à récemment, la maladie n'était pas traitable, depuis 2016 Spinraza a reçu l'approbation, qui a été utilisée pour arrêter la maladie et, bien sûr, l'accès à un tel traitement était et est limité, car son coût variait de 625 000 à 750 000 dollars américains dans le premier année, puis 375 000 $ par an à vie. Tout a changé lorsque Novartis a sorti Zolgensma. Or, dans le cas du SMA de type 1, une seule injection est nécessaire avant l'âge de 2 ans, ce qui dans la plupart des cas se termine par une récupération complète. Le seul point négatif est le prix de 2 125 000 $, ce qui rend le médicament pratiquement inaccessible à de nombreux patients nécessiteux et remet en cause les programmes de soutien médical dans de nombreux pays. Cependant, lors du recalcul, le traitement avec un nouveau médicament est moins cher que d'autres qui doivent être pris à vie chaque année.

Il y a de nombreuses discussions scandaleuses sur le thème des coûts sur Internet en anglais. Quelqu'un fait valoir que le coût du nouveau médicament est largement surestimé et qu'il pourrait bien être inférieur et se situer entre 300 et 900 000 dollars américains. D'autres disent que des milliards de dollars ont été investis dans le développement du médicament, soit 2,6 milliards et sur 10 ans. Il convient également de noter que Novartis n'a pas développé ce médicament, mais a acquis AveXis pour 8,2 milliards de dollars, c'est pourquoi un petit nombre de patients ne permettent pas de proposer un traitement à moindre coût.

À son tour, Novartis, pour rendre le traitement plus accessible, a organisé une loterie pour les patients des pays où le médicament n'est toujours pas approuvé et a promis de distribuer jusqu'à 100 doses gratuitement chaque année. Néanmoins, les défenseurs des patients craignent que la loterie ne soit pas destinée à ceux qui ont besoin d'un traitement en premier lieu. Bien que, probablement, ils aient simplement oublié que le taux de natalité dans le monde est supérieur à 130 millions par an, ce qui signifie que selon les statistiques, environ 16 250 patients devraient être formés par an qui n'ont que 2 ans pour recevoir le traitement nécessaire et pleinement vie pleine.

Dans le même temps, les critiques ont prédit de faibles rendements, car le traitement est extrêmement coûteux. Néanmoins, Novartis a dépassé les attentes de 60% et a gagné plus de 160 millions de dollars américains en seulement un quart. Néanmoins, il est prévu que le prochain médicament pour le traitement de la SMA deviendra moins cher, les médicaments ne peuvent pas toujours être chers, car il y a de la concurrence. Dans le même temps, le PDG Novartis a proposé d'introduire un modèle de paiement dans lequel les patients et les compagnies d'assurance ne paient le plein prix que si le médicament fonctionne. Une étude réalisée en 2016 par le MIT et le Dana-Farber Cancer Institute a suggéré de financer des médicaments coûteux sur une base hypothécaire, ce qui permettrait aux patients de payer les types de traitement essentiels pendant de longues périodes et uniquement s'ils travaillent.

Les prix élevés de ces médicaments garantissent aux chercheurs en médecine le capital dont ils ont besoin pour financer leurs recherches, ce qui crée des médicaments aussi merveilleux que Zolgensma. Les limitations de ces prix par les régulateurs arrêteraient en fait l'innovation médicale - et empêcheraient le développement du futur Zolgensma.

Malheureusement, tout progrès a des effets secondaires et, hélas, de nombreux patients dans le monde ne reçoivent pas le traitement dont ils ont besoin. Après avoir étudié le problème, j'ai vu qu'il y a des dizaines de personnes dans les fonds de «collecte de fonds» rien qu'en Fédération de Russie, et c'est très triste de voir quand le délai est de 2 mois, et sur les 160 millions de roubles nécessaires pour le traitement, seulement 6 ou 60 sont collectés au mieux. J'espère que le développement de l'infrastructure informatique sera en mesure de réduire le coût de la recherche et de rendre le traitement plus abordable dans les pays où le soutien de l'État n'est pas particulièrement souhaité. En attendant, nous, le fournisseur d'hébergement ua-hosting.company, saisissant cette occasion, nous voulons attirer une fois de plus l'attention de la communauté informatique sur ce problème et souhaiter à tous une bonne santé et l'absence de tels problèmes.

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