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Cuánto cuesta la vida o $ 2.1 millones por inyección: una maravillosa terapia génica

En un domingo por la noche por casualidad, aunque no, probablemente porque a veces veo los comunicados de prensa de Artemy Lebedev, los algoritmos de Youtube me recomendaron otro enlace comercial de Artemy Lebedev para el diseño . Al principio, Artemy, como siempre, anunció que la mitad de los fondos recaudados, y recaudados en 3.5 horas un poco menos de 300 mil rublos, irán a obras de caridad. Y esta organización benéfica ayudará a Adrian:
Hoy estamos recolectando la medicina más cara del mundo para Andrian con un diagnóstico de atrofia muscular espinal - taplink.cc/andrian_smaylik


Es simplemente sorprendente que tales cantidades tengan que asignarse para el tratamiento, y que varios cientos de miles de euros en reserva de emergencia ya "no sean dinero" y no garanticen el acceso a un procedimiento en particular. ¿Cuál es la razón de tal costo de una dosis y por qué tales precios son generalmente posibles en el mundo moderno? Cuando, para tratar a UN paciente, es necesario gastar fondos suficientes para salvar la vida de más de cien o incluso miles de otros pacientes con diagnósticos menos costosos. Y quienes, por desgracia, a veces también se ven obligados a recaudar fondos o morir debido a la incapacidad de proporcionar tratamiento. ¿Cómo puede una dosis de un medicamento ser comparable con el costo de un centro de datos de Nivel IV?

El hecho es que el desarrollo de medicamentos "innovadores" es un procedimiento muy costoso y puede llevar décadas, mientras que solo el 14% de los medicamentos según las estadísticas reciben la aprobación final, y no en todos los países. Por lo tanto, el precio aquí no solo es la sed de los farmacéuticos, sino también una necesidad que le permite recuperar los costos y seguir los intereses de los inversores.

La atrofia muscular espinal es una enfermedad genética rara que afecta a cada 8,000 recién nacidos según las estadísticas. Pero no es tan raro, si imaginas que ocurren 125,000 casos por cada mil millones de recién nacidos. Las personas con la forma más grave de AME tienen dificultad para comer, beber (dificultad para tragar), levantar la cabeza o respirar. Sufren infecciones respiratorias frecuentes y generalmente mueren antes de los dos años. Las personas con una AME "moderada" pueden sobrevivir hasta la adolescencia o la edad adulta temprana, pero nunca obtienen la capacidad de pararse.

Hasta hace poco, la enfermedad no era tratable, ya que Spinraza recibió la aprobación de 2016, que se utilizó para detener la enfermedad y, por supuesto, el acceso a dicho tratamiento fue y es limitado, ya que su costo varió de 625,000 a 750,000 dólares estadounidenses en el primer año y luego $ 375,000 anuales para toda la vida. Todo cambió cuando Novartis lanzó Zolgensma. Ahora, en el caso de la AME tipo 1, solo se requiere una inyección antes de los 2 años, que en casi todos los casos termina con una recuperación completa. Lo único negativo es el precio de $ 2,125,000, que hace que el medicamento sea prácticamente inaccesible para muchos pacientes necesitados y desafía los programas de apoyo médico en muchos países. Sin embargo, en recálculo, el tratamiento con un nuevo medicamento es más barato que otros que deben tomarse de por vida anualmente.

Hay muchas discusiones escandalosas sobre el tema del costo en Internet en inglés. Alguien argumenta que el costo del nuevo medicamento está exagerado y que puede ser más bajo y oscila entre 300 y 900 mil dólares estadounidenses. Otros dicen que se invirtieron miles de millones de dólares en el desarrollo de la droga, es decir, 2.600 millones y más de 10 años. También vale la pena señalar que Novartis no desarrolló este medicamento, pero adquirió AveXis por $ 8,2 mil millones, por lo que un pequeño número de pacientes no permite ofrecer tratamiento a un costo menor.

A su vez, Novartis, para hacer que el tratamiento sea más accesible, organizó una lotería para pacientes de países donde el medicamento aún no está aprobado y prometió distribuir hasta 100 dosis gratis anualmente. No obstante, los defensores de los pacientes están preocupados de que la lotería no esté dirigida a aquellos que necesitan tratamiento en primer lugar. Aunque, probablemente, simplemente olvidaron que la tasa de natalidad en todo el mundo supera los 130 millones anuales, lo que significa que, según las estadísticas, se deben formar alrededor de 16,250 pacientes por año que tienen solo 2 años para recibir el tratamiento necesario y completamente vida completa.

Al mismo tiempo, los críticos predijeron bajos rendimientos, ya que el tratamiento es catastróficamente costoso. Sin embargo, Novartis superó las expectativas en un 60% y ganó más de 160 millones de dólares en solo un cuarto. Sin embargo, se espera que el próximo medicamento para el tratamiento de la AME sea más barato, los medicamentos no siempre pueden ser caros, ya que hay competencia. Al mismo tiempo, el CEO Novartis propuso introducir un modelo de pago en el que los pacientes y las compañías de seguros paguen el precio completo solo si el medicamento funciona. Un estudio de 2016 realizado por el MIT y el Instituto del Cáncer Dana-Farber sugirió financiar medicamentos costosos a título hipotecario, lo que permitiría a los pacientes pagar los tipos de tratamiento esenciales durante largos períodos de tiempo y solo si trabajan.

Los altos precios de estos medicamentos aseguran que los investigadores médicos tengan el capital que necesitan para financiar su investigación, lo que crea medicamentos tan maravillosos como Zolgensma. Las limitaciones de estos precios por parte de los reguladores en realidad detendrían la innovación médica y evitarían el desarrollo del futuro Zolgensma.

Desafortunadamente, cualquier progreso tiene efectos secundarios y, por desgracia, muchos pacientes en todo el mundo no reciben el tratamiento que necesitan. Después de estudiar el problema, vi que hay docenas de personas en los fondos de "recaudación de fondos" solo en la Federación de Rusia, y es muy triste ver cuándo el plazo es de 2 meses, y de los 160 millones de rublos necesarios para el tratamiento, solo 6 o 60 se recolectan en el mejor de los casos. Espero que el desarrollo de la infraestructura de TI podrá reducir el costo de la investigación y hacer que el tratamiento sea más asequible en países donde el apoyo estatal no es particularmente esperado. Mientras tanto, nosotros, el proveedor de hosting ua-hosting.company, aprovechando esta oportunidad, queremos llamar nuevamente la atención de la comunidad de TI sobre este problema y desearles a todos buena salud y la ausencia de tales problemas.

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