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Wie viel kostet das Leben oder 2,1 Millionen US-Dollar pro Injektion: eine wunderbare Gentherapie

An einem Sonntagabend empfahlen mir Youtube-Algorithmen aus Versehen, wenn auch nicht, wahrscheinlich aufgrund der Tatsache, dass ich mir manchmal die Pressemitteilungen von Artemy Lebedev ansehe, einen weiteren Geschäftslink von Artemy Lebedev für das Design . Zu Beginn kündigte Artemy wie immer an, dass die Hälfte der gesammelten und in 3,5 Stunden gesammelten Mittel, etwas weniger als 300.000 Rubel, für wohltätige Zwecke verwendet werden. Und diese Wohltätigkeitsorganisation wird Adrian helfen:
Heute sammeln wir das teuerste Medikament der Welt für Andrian mit der Diagnose einer spinalen Muskelatrophie - taplink.cc/andrian_smaylik


Es ist einfach erstaunlich, dass solche Beträge für die Behandlung bereitgestellt werden müssen und dass mehrere hunderttausend Euro in der Notreserve kein „Geld“ mehr sind und keinen Zugang zu einem bestimmten Verfahren garantieren. Was ist der Grund für solche Kosten einer Dosis und warum sind solche Preise in der modernen Welt allgemein möglich? Wenn zur Behandlung EINES Patienten ausreichend Geld ausgegeben werden muss, um das Leben von mehr als einhundert oder sogar Tausenden anderer Patienten mit kostengünstigeren Diagnosen zu retten. Und die leider auch manchmal gezwungen sind, Spenden zu sammeln oder zu sterben, weil sie keine Behandlung anbieten können. Wie kann eine Dosis eines Arzneimittels mit den Kosten eines Tier IV-Rechenzentrums vergleichbar sein?

Tatsache ist, dass die Entwicklung von „bahnbrechenden“ Arzneimitteln ein sehr teures Verfahren ist und Jahrzehnte dauern kann, während laut Statistik nur 14% der Arzneimittel die endgültige Zulassung erhalten und nicht in allen Ländern. Der Preis hier ist also nicht nur der Durst nach Apothekern, sondern auch ein Bedürfnis, mit dem Sie Kosten amortisieren und den Interessen der Anleger folgen können.

Die spinale Muskelatrophie ist eine seltene genetische Erkrankung, von der laut Statistik alle 8.000 Neugeborenen betroffen sind. Aber es ist nicht so selten, wenn Sie sich vorstellen, dass 125.000 Fälle pro Milliarde Neugeborene auftreten. Menschen mit der schwersten Form von SMA haben Schwierigkeiten zu essen, zu trinken (Schwierigkeiten beim Schlucken), den Kopf zu heben oder zu atmen. Sie leiden unter häufigen Infektionen der Atemwege und sterben normalerweise vor dem zweiten Lebensjahr. Menschen mit einer „moderaten“ SMA können bis zur Pubertät oder im frühen Erwachsenenalter überleben, erhalten jedoch nie die Fähigkeit zu stehen.

Bis vor kurzem war die Krankheit nicht behandelbar, da Spinraza 2016 die Zulassung erhielt, mit der die Krankheit gestoppt wurde, und natürlich war und ist der Zugang zu einer solchen Behandlung begrenzt, da die Kosten im ersten Fall zwischen 625.000 und 750.000 US-Dollar lagen Jahr und dann 375.000 USD jährlich für das Leben. Alles änderte sich, als Novartis Zolgensma veröffentlichte. Bei SMA Typ 1 ist jetzt nur noch eine Injektion vor dem Alter von 2 Jahren erforderlich, was in fast allen Fällen mit einer vollständigen Genesung endet. Der einzige Nachteil ist der Preis von 2.125.000 USD, der das Medikament für viele bedürftige Patienten praktisch unzugänglich macht und medizinische Unterstützungsprogramme in vielen Ländern in Frage stellt. Bei der Neuberechnung ist die Behandlung mit einem neuen Medikament jedoch billiger als andere, die jährlich lebenslang eingenommen werden müssen.

Im englischsprachigen Internet gibt es viele skandalöse Diskussionen zum Thema Kosten. Jemand argumentiert, dass die Kosten für das neue Medikament stark überbewertet sind und möglicherweise niedriger sind und zwischen 300 und 900.000 US-Dollar liegen. Andere sagen, dass Milliarden von Dollar in die Entwicklung des Arzneimittels investiert wurden, nämlich 2,6 Milliarden und über 10 Jahre. Es ist auch erwähnenswert, dass Novartis dieses Arzneimittel nicht entwickelt hat, sondern AveXis für 8,2 Milliarden US-Dollar erworben hat, weshalb eine kleine Anzahl von Patienten es nicht zulässt, eine Behandlung zu geringeren Kosten anzubieten.

Um den Zugang zur Behandlung zu verbessern, organisierte Novartis eine Lotterie für Patienten aus Ländern, in denen das Medikament noch nicht zugelassen ist, und versprach, jährlich bis zu 100 Dosen kostenlos zu verteilen. Patientenanwälte sind jedoch besorgt, dass die Lotterie nicht auf diejenigen ausgerichtet ist, die überhaupt eine Behandlung benötigen. Obwohl sie wahrscheinlich einfach vergessen haben, dass die Geburtenrate weltweit jährlich über 130 Millionen beträgt, was laut Statistik bedeutet, dass pro Jahr etwa 16.250 Patienten gebildet werden sollten, die nur 2 Jahre Zeit haben, um die notwendige Behandlung vollständig zu erhalten Volles Leben.

Gleichzeitig sagten Kritiker niedrige Renditen voraus, da die Behandlung katastrophal teuer ist. Trotzdem übertraf Novartis die Erwartungen um 60% und verdiente in nur einem Viertel über 160 Millionen US-Dollar. Dennoch wird erwartet, dass das nächste Medikament zur Behandlung von SMA billiger wird, Medikamente können nicht immer teuer sein, da es Wettbewerb gibt. Gleichzeitig schlug CEO Novartis die Einführung eines Zahlungsmodells vor, bei dem Patienten und Versicherungsunternehmen nur dann den vollen Preis zahlen, wenn das Medikament wirkt. Eine Studie des MIT und des Dana-Farber Cancer Institute aus dem Jahr 2016 schlug vor, teure Medikamente auf Hypothekenbasis zu finanzieren, um Patienten die Möglichkeit zu geben, wesentliche Arten von Behandlungen über einen längeren Zeitraum und nur dann zu bezahlen, wenn sie arbeiten.

Die hohen Preise solcher Medikamente stellen sicher, dass medizinische Forscher über das Kapital verfügen, das sie zur Finanzierung ihrer Forschung benötigen, wodurch so wunderbare Medikamente wie Zolgensma entstehen. Beschränkungen dieser Preise durch die Aufsichtsbehörden würden die medizinische Innovation tatsächlich stoppen - und die Entwicklung des zukünftigen Zolgensma verhindern.

Leider hat jeder Fortschritt Nebenwirkungen, und leider erhalten viele Patienten auf der ganzen Welt nicht die Behandlung, die sie benötigen. Nachdem ich das Problem untersucht hatte, sah ich, dass allein in der Russischen Föderation Dutzende von Menschen in den "Fundraising" -Fonds sind, und es ist sehr traurig zu sehen, wenn die Frist 2 Monate beträgt und von den für die Behandlung erforderlichen 160 Millionen Rubel bestenfalls 6 oder 60 gesammelt werden. Ich hoffe dass der Ausbau der IT-Infrastruktur in der Lage sein wird, die Forschungskosten zu senken und die Behandlung in Ländern erschwinglicher zu machen, in denen staatliche Unterstützung nicht besonders erhofft ist. In der Zwischenzeit möchten wir, der Hosting-Anbieter ua-hosting.company, diese Gelegenheit nutzen und die IT-Community erneut auf dieses Problem aufmerksam machen und wünschen allen eine gute Gesundheit und das Fehlen solcher Probleme.

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