🌋 🥊 🥁 كم هي الحياة أو 2.1 مليون دولار لكل حقنة: علاج جيني رائع 🔊 🤴🏽 🅿️

في مساء أحد أيام الأحد ، عن طريق الصدفة ، على الرغم من عدم حدوث ذلك ، ربما يرجع ذلك إلى حقيقة أنني أحيانًا ألقي نظرة على النشرات الإخبارية لـ Artemy Lebedev ، أوصت لي خوارزميات Youtube بربط عمل آخر بواسطة Artemy Lebedev للتصميم . في البداية ، أعلن Artemy ، كما هو الحال دائمًا ، أن نصف الأموال التي تم جمعها وجمعها في 3.5 ساعة أقل قليلاً من 300 ألف روبل ، ستذهب إلى الأعمال الخيرية. وستساعد هذه المؤسسة الخيرية أدريان:

اليوم ، نجمع أغلى دواء في العالم لـ Andrian مع تشخيص ضمور العضلات الشوكي - taplink.cc/andrian_smaylik

من المدهش ببساطة أنه يجب تخصيص مثل هذه المبالغ للعلاج ، وأن مئات الآلاف من اليورو في احتياطي الطوارئ ليس بالفعل "ليس نقودًا" ، ولا يضمن الوصول إلى إجراء معين. ما هو سبب هذه التكلفة لجرعة واحدة ولماذا هذه الأسعار ممكنة بشكل عام في العالم الحديث؟ عندما ، من أجل علاج مريض واحد ، من الضروري إنفاق أموال كافية لإنقاذ حياة أكثر من مائة أو حتى آلاف المرضى الآخرين الذين يعانون من تشخيصات أقل تكلفة. والذين يضطرون ، للأسف ، في بعض الأحيان إلى جمع الأموال أو الموت بسبب عدم القدرة على تقديم العلاج. كيف يمكن مقارنة جرعة الدواء بتكلفة مركز بيانات من المستوى الرابع؟

الحقيقة هي أن تطوير أدوية "الاختراق" إجراء مكلف للغاية ويمكن أن يستغرق عقودًا ، في حين أن 14 ٪ فقط من الأدوية وفقًا للإحصاءات تحصل على الموافقة النهائية ، وليس في جميع البلدان. لذا فإن السعر هنا ليس فقط التعطش لكسب الصيادلة ، ولكن أيضًا حاجة تسمح لك باسترداد التكاليف واتباع مصالح المستثمرين.

ضمور العضلات الشوكي هو مرض وراثي نادر يصيب كل 8000 مولود جديد وفقًا للإحصاءات. لكن هذا ليس نادرًا جدًا ، إذا كنت تتخيل حدوث 125000 حالة لكل مليار مولود جديد. يواجه الأشخاص الذين يعانون من أشد أشكال SMA صعوبة في الأكل أو الشرب (صعوبة في البلع) أو رفع رؤوسهم أو التنفس. يعانون من التهابات الجهاز التنفسي المتكررة ويموتون عادة قبل سن الثانية. يمكن لأولئك الذين لديهم SMA "المعتدل" البقاء على قيد الحياة إلى مرحلة المراهقة أو مرحلة البلوغ المبكر ، ولكن لا يكتسبون القدرة أبدًا على الوقوف.

حتى وقت قريب ، كان المرض غير قابل للعلاج ، منذ عام 2016 حصل سبينرازا على الموافقة ، والتي تم استخدامها لوقف المرض ، وبالطبع ، كان الوصول إلى هذا العلاج محدودًا ، حيث تراوحت تكلفته من 625.000 إلى 750.000 دولار أمريكي في أول العام ثم 375 ألف دولار سنويًا مدى الحياة. تغير كل شيء عندما أطلقت نوفارتيس زولجنسما. الآن في حالة النوع 1 SMA ، من الضروري إجراء حقنة واحدة فقط في عمر سنتين ، والتي تنتهي في جميع الحالات تقريبًا بالشفاء التام. السلبية الوحيدة هي سعر 2،125،000 دولار ، مما يجعل الدواء غير قابل للوصول إلى العديد من المرضى المحتاجين ويتحدى برامج الدعم الطبي في العديد من البلدان. ومع ذلك ، في إعادة الحساب ، يكون العلاج بعقار جديد أرخص من الأدوية الأخرى التي يجب تناولها مدى الحياة سنويًا.

هناك العديد من المناقشات الفاضحة حول موضوع التكلفة على الإنترنت باللغة الإنجليزية. يقول شخص ما إن تكلفة الدواء الجديد مبالغ فيها إلى حد كبير وقد تكون أقل وتتراوح بين 300 إلى 900 ألف دولار أمريكي. ويقول آخرون أنه تم استثمار مليارات الدولارات في تطوير الدواء ، أي 2.6 مليار دولار وأكثر من 10 سنوات في الوقت المناسب. من الجدير بالذكر أيضًا أن شركة Novartis لم تطور هذا الدواء ، لكنها حصلت على AveXis مقابل 8.2 مليار دولار ، ولهذا السبب لا يسمح عدد صغير من المرضى بتقديم العلاج بتكلفة أقل.

وبدورها ، قامت نوفارتيس ، لجعل العلاج أكثر سهولة ، بتنظيم اليانصيب للمرضى من الدول التي لا يزال الدواء غير معتمد فيها ووعد بتوزيع ما يصل إلى 100 جرعة مجانًا سنويًا. ومع ذلك ، يشعر دعاة المرضى بالقلق من أن اليانصيب لا يستهدف أولئك الذين يحتاجون إلى العلاج في المقام الأول. على الرغم من أنهم نسوا ببساطة أن معدل المواليد في جميع أنحاء العالم يزيد عن 130 مليون سنويًا ، مما يعني أنه وفقًا للإحصاءات ، يجب تشكيل حوالي 16،250 مريضًا سنويًا ولديهم سنتان فقط لتلقي العلاج اللازم وبشكل كامل حياة كاملة.

في الوقت نفسه ، توقع النقاد عوائد منخفضة ، لأن العلاج مكلف بشكل كارثي. ومع ذلك ، تجاوزت شركة Novartis التوقعات بنسبة 60٪ وربحت أكثر من 160 مليون دولار أمريكي في ربع سنة فقط. ومع ذلك ، من المتوقع أن الدواء التالي لعلاج SMA سيصبح أرخص ، لا يمكن أن تكون الأدوية باهظة الثمن دائمًا ، نظرًا لوجود منافسة. في الوقت نفسه ، اقترح الرئيس التنفيذي لشركة Novartis تقديم نموذج دفع يدفع فيه المرضى وشركات التأمين الثمن الكامل فقط إذا كان الدواء يعمل. اقترحت دراسة أجرتها معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا (MIT) ومعهد دانا فاربر للسرطان في عام 2016 تمويل الأدوية باهظة الثمن على أساس الرهن العقاري ، مما سيسمح للمرضى بدفع تكاليف العلاج الأساسية لفترات طويلة وفقط إذا كانوا يعملون.

تضمن الأسعار المرتفعة لهذه الأدوية أن يكون للباحثين الطبيين رأس المال الذي يحتاجونه لتمويل أبحاثهم ، مما يخلق أدوية رائعة مثل Zolgensma. إن تقييد هذه الأسعار من قبل المنظمين من شأنه في الواقع أن يوقف الابتكار الطبي - ويمنع تطور Zolgensma في المستقبل.

لسوء الحظ ، فإن أي تقدم له آثار جانبية ، وللأسف ، فإن العديد من المرضى حول العالم لا يتلقون العلاج الذي يحتاجون إليه. بعد دراسة المشكلة ، رأيت أن هناك العشرات من الأشخاص في صناديق "جمع التبرعات" في الاتحاد الروسي وحده ، ومن المحزن للغاية معرفة الموعد النهائي المحدد لشهرين ، ومن بين 160 مليون روبل ضرورية للعلاج ، يتم جمع 6 أو 60 فقط على أفضل تقدير. آمل أن تطوير البنية التحتية لتكنولوجيا المعلومات سيكون قادرًا على تقليل تكلفة البحث وجعل العلاج أكثر بأسعار معقولة في البلدان التي لا يأمل فيها دعم الدول بشكل خاص. في هذه الأثناء ، نحن ، مقدم الاستضافة ua-hosting.company ، واغتنام هذه الفرصة ، نريد مرة أخرى لفت انتباه مجتمع تكنولوجيا المعلومات إلى هذه المشكلة ونتمنى للجميع صحة جيدة وغياب مثل هذه المشاكل.

كم هي الحياة أو 2.1 مليون دولار لكل حقنة: علاج جيني رائع

More articles: